III Faza badań klinicznych angażuje znacznie większą grupę osób, od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów i pozwala określić, czy nowy lek jest równocześnie bezpieczny i skuteczny, przy stosowaniu średnio- i długoterminowym.
Celem III Fazy badań klinicznych jest:
- potwierdzenie wyników bezpieczeństwa i skuteczności leku uzyskanych w II Fazie badań klinicznych,
- porównanie działania nowego leku w stosunku do innych leków czy placebo (nieaktywna postać nowego leku) lub innych standardowych terapii celem ustalenia, czy nowy lek wykazuje lepsze działanie. III Faza badań klinicznych może również służyć ocenie skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku podawanego w połączeniu z innymi, standardowymi terapiami.