W trakcie II Fazy badań klinicznych ocenia się zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leku w grupie od 100 do 300 pacjentów, którzy cierpią na chorobę, z myślą o której został opracowany badany lek. Zasadą jest prowadzenie kilku badań II Fazy, by ocenić lek z udziałem różnych populacji pacjentów oraz w różnych wskazaniach. W tej fazie pacjenci są szczegółowo monitorowani, ale nie muszą przebywać na terenie ośrodków badawczych.
Celem II Fazy badań klinicznych jest:
- ocena krótkoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku,
- określenie optymalnej dawki leku tzn. ustalenie takiej dawki leku, która zapewnia jego największą skuteczność przy jak najmniejszej ilości działań niepożądanych
